上海2025年12月7日 /美通社/ -- 今日，国家医疗保障局正式公布2025年《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》（以下简称"医保目录"）。本次调整新增114种药品，目录内药品总数增至3253种，覆盖肿瘤、慢性病、罕见病等多个治疗领域。其中，肿瘤领域有多款血液肿瘤新药成功纳入，包括阿斯利康旗下的康可期®（马来酸阿可替尼片）。本次医保目录的新增药物覆盖淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤等常见领域，这将进一步拓宽血液肿瘤患者保障边界、填补细分病种保障空白，切实减轻患者用药经济负担，为临床治疗提供更可及的用药支持。
疗效欠佳、易复发、老年患者多，血液肿瘤诊疗困境需突破
血液肿瘤是一种发生于血液系统的恶性疾病，其发病率和病死率均位居恶性肿瘤前十位[1]。其中，淋巴瘤是血液肿瘤中最常见且复杂的类型之一，疾病负担尤为突出。据统计，淋巴瘤在我国每年的发病人数约10.15万，平均5年生存率不足40%[2]，面临着复发率高、传统疗法安全性不足、老年患者合并症多、死亡率高等多重治疗挑战。
淋巴瘤起源于淋巴造血系统，可侵犯全身几乎所有组织和器官，没有明显的局部病灶，治疗难度极高。以套细胞淋巴瘤(MCL)为例，目前患者的总体生存时间仍然较短，常规化疗5年生存率不足30%[3]，且有效维持时间短，患者生存时间10年以上的仅占8%[4]。而慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者，虽然中位生存期约有10年，但不同患者的预后呈高度异质性[5]，有患者因疗效不佳进展为复发难治，患者长期承受着病情反复的煎熬、多线治疗的沉重负担。
淋巴瘤发病群体以老年群体为主，CLL/SLL中位诊断年龄为70岁[6]，MCL中位诊断年龄为68岁[7]。老年患者常合并有高血压、糖尿病等基础慢性疾病，疾病情况更为复杂，难以耐受传统化疗，且一线治疗后复发率较高[8]。此外，老年患者在治疗过程中还容易遇到吞咽困难、与抗酸药/质子泵抑制剂等联用兼容性差等情况，进一步加剧了长期治疗难度。
除了诊疗过程中的诸多挑战，淋巴瘤患者的生活质量与心理状态也需要更多关注。治疗期间对疗效的担忧、对复发风险的焦虑、以及因疾病带来的经济负担等问题，不仅会直接减弱患者的治疗信心，更会显著降低其治疗依从性，也是当前医患双方亟待共同关注和解决的关键议题。
医保目录调整，为血液肿瘤患者提供新治疗选择
随着医学研究的深入发展，BTK抑制剂、BCL2抑制剂等新型靶向药物问世，推动淋巴瘤的临床治疗逐步从化疗、免疫化疗阶段迈入新型靶向治疗阶段，为患者带来了更多治疗选择和新希望。
在国家政策对创新药的大力支持下，我国已有多款BTK抑制剂成功上市并纳入医保目录。截至目前，国家医保目录中共纳入了多款BTK抑制剂，其中包括奥布替尼片、阿可替尼胶囊/马来酸阿可替尼片、匹妥布替尼片等。阿可替尼是全球首个获批的第二代原研BTK抑制剂，临床使用经验广泛。今年，马来酸阿可替尼片用于CLL/SLL适应症和经治MCL适应症正式纳入医保，加之阿可替尼胶囊用于经治CLL/SLL适应症和经治MCL适应症的成功续约，实现了CLL/SLL从一线至后线，含初治和复发/难治各疾病阶段以及经治MCL的医保覆盖，减轻了患者支付负担，为其提供了新的治疗选择。
研究发现，阿可替尼可延长患者疾病无进展生存期及总体生存率。ELEVATE TN研究6年长期随访结果显示，与苯丁酸氮芥和奥妥珠单抗联合治疗相比，阿可替尼用于初治CLL/SLL患者，可降低76%的疾病或死亡风险，具有长期生存获益[9]。而在中国牵头的ChangE III期临床试验结果也显示，阿可替尼用于初治CLL/SLL患者，与苯丁酸氮芥和利妥昔单抗（C+R）联合治疗相比，可降低92%的疾病进展或死亡风险[10]，进一步提升中国初治CLL/SLL患者的生存获益。根据全球临床研究ACE-LY-004的结果，接受阿可替尼治疗的经治MCL患者中位总生存期达到59.2个月[11]，约为5年，且脱靶效应相关不良事件风险较低，总体安全性良好，以及中国 I/II 期临床研究的研究结果进一步验证了中国患者的一致获益[11]。
今年阿可替尼成功纳入医保目录的片剂新剂型，是基于阿可替尼胶囊的迭代升级，片剂与胶囊具有生物等效性[12]，而体积较胶囊剂型缩减50%，不仅可适配存在吞咽困难的患者，且具备可与食物同服，且可与抗酸剂（质子泵抑制剂、H2受体拮抗剂、抗酸药）联合给药等优点，减少用药限制，整体提升长期用药灵活性和依从性[13]。
目前，阿可替尼用于治疗MCL和CLL/SLL等适应症，已获得《中国临床肿瘤学会（CSCO）淋巴瘤诊疗指南》《中国临床肿瘤学会(CSCO)恶性血液病指南》的连续推荐[14],[15]。
哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会(CSCO)监事会监事长马军教授表示："对于慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤等血液肿瘤患者，避免复发、延长无进展生存期是控制疾病关键。然而，淋巴瘤的临床诊疗长期面临着传统药物安全性不足、初治后易复发、老年患者治疗棘手、与抗酸药等联用兼容性差、用药便捷性不足等痛点。此次医保目录的更新，丰富了血液肿瘤的临床治疗选择，填补了慢性淋巴细胞白血病的全病程保障的空白，也彰显了国家医保对血液肿瘤患者未尽之需的切实回应，为实现‘健康中国2030'目标中恶性肿瘤生存率提升的愿景提供了有力的政策支撑。"
新版医保药品目录将于2026年1月1日起正式实施，为患者带来更多长期、安全、便捷的治疗选择，为公众带来更多健康福祉。在政策大力支持和企业研发创新的合力推动下，血液肿瘤诊疗水平将持续实现高质量发展，满足更多患者未尽之需，共同建设更高效、更普惠、更有温度的医疗服务新格局。
声明：本材料不用于任何推广目的，相关信息亦不应作为治疗或使用建议。如有相关问题请咨询医疗卫生专业人士。
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[2] Zeng H, Chen W, Zheng R, et al. Changing cancer survival in China during 2003-15: a pooled analysis of 17 population-based cancer registries[J]. Lancet Glob Health, 2018, 6(5): e555-e567. DOI: 10.1016/S2214-109X(18)30127-X. |
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[3] McKay,P., Leach, M., et al. (2012). Br J Haematol. 159(4): 405-26. |
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[5] 朱平. 努力按照疾病本质诊断和治疗淋巴瘤[J]. 中华医学杂志, 2001, 81(13):2. |
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[6] SEER Cancer Stat Facts. |
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[7] Fakhri B, et al. Ther Adv Hematol. 2017 Aug;8(8):223-234. |
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[8] Dreyling M, et al. Leuk Lymphoma. 2018 Aug;59(8):1814-1828 |
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[9] Acalabrutinib + obinutuzumab improves survival vs [update full title]. Blood, 146(11), 1276–[end page]. |
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[11] Michael Wang, MD et al. Blood (2020) 136 (Supplement 1): 38–39. |
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[12] Sharma, Shringi et al. "New Acalabrutinib Formulation Enables Co-Administration with Proton Pump Inhibitors and Dosing in Patients Unable to Swallow Capsules (ELEVATE-PLUS)." Blood (2021): n. pag. |
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[13] Sharma S, et al. Clin Pharmacol Drug Dev. 2022. Accessed August 29, 2022. |
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[14] 中国临床肿瘤学会指南工作委员会. CSCO淋巴瘤诊疗指南 (2023-2025). |
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[15] 中国临床肿瘤学会指南工作委员会. CSCO恶性血液病诊疗指南(2022-2025). |
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