百济神州百悦泽®（泽布替尼）获欧盟委员会批准，用于治疗慢性淋巴细胞白血病成人患者

百悦泽®是唯一在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）中对比亿珂®（伊布替尼）获得优效性的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂 

百悦泽®在既往未经治疗的CLL患者中与免疫化疗对比同样展现出优效性

百悦泽®安全性良好，其房颤和房扑发生率比亿珂®更低

中国北京，美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔2022年11月17日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球性生物科技公司。公司今日宣布，欧盟委员会（EC）已批准百悦泽®（泽布替尼）用于治疗初治（TN）或复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。

百济神州血液学首席医学官Mehrdad Mobasher医学博士及公共卫生硕士表示："本次获批对CLL患者和其医生而言无疑是一个重要里程碑，为他们提供了全新、无需化疗、可替代现有BTK抑制剂的另一种治疗选择。在各患者亚组中，无论患者风险状态，百悦泽®呈现出一致性的获益。基于此，我们认为百悦泽®有望成为新确诊和复发/难治性CLL患者的优先治疗选择。"

本次EC的批准基于两项3期临床试验的积极结果。这两项试验为在既往未经治疗的CLL患者中开展的SEQUOIA试验（NCT03336333）和在R/R CLL患者中开展的ALPINE试验（NCT03734016）。在这两项试验中，无论是与苯达莫司汀联合利妥昔单抗（B+R）相比用于一线CLL治疗，还是与伊布替尼相比用于R/R CLL治疗，百悦泽®均呈现优效性。百悦泽®是唯一经独立评审委员会（IRC）评估在R/R CLL中对比伊布替尼获得优效性的BTK抑制剂，其总缓解率（ORR）分别为80.4% 和72.9%（双侧p值 = 0.0264）[1]。此外，相比于伊布替尼，接受百悦泽®治疗的患者中有更多的人在一年后仍维持缓解状态（78%和90%）[1]。这两项试验中发生的不良事件与百悦泽®的总体安全性特征一致。在递交相关申请之后，今年10月百济神州宣布了在ALPINE头对头试验的一项终期分析中，百悦泽®对比伊布替尼针对R/R CLL在无进展生存期终期分析中取得优效性结果。

德国慕尼黑大学学术教学医院慕尼黑诊所血液肿瘤学负责人Clemens Wendtner教授表示："百悦泽®已经呈现出具有临床意义的改善，是超越第一代BTK抑制剂的全新一代BTK抑制剂，被证明在疗效和安全性上都有显著优势。由于CLL患者需要接受长期治疗，确保用于该患者人群药物的安全和可耐受至关重要。再加上灵活的剂量选择，此项批准为作为成人白血病最常见类型之一的CLL患者提供了一种具有变革性的治疗选择。"

百济神州高级副总裁、欧洲地区负责人Gerwin Winter表示："对于在将百悦泽®提供给全球血液肿瘤患者这一目标上所取得了重大进展，我们感到非常欣喜。对于这项重要获批，我们将拥抱机遇，进一步扩大百济神州在欧洲的业务，将这一创新治疗选择带给欧洲各国的CLL患者。"

百悦泽®目前已在欧盟获批用于治疗既往接受过至少一种治疗的华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作为不适合接受免疫化疗的WM患者的一线治疗，以及用于治疗既往接受过至少一种抗CD20疗法的边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者。

在欧洲，百济神州目前已在奥地利、比利时、丹麦、英格兰和威尔士、德国、冰岛、爱尔兰、意大利、苏格兰、西班牙、瑞士和荷兰获得了百悦泽®治疗WM的报销，其他欧盟国家也正在推进将该药物纳入其报销体系的进程中。

关于慢性淋巴细胞白血病（CLL）

CLL是一种进展缓慢、危及生命且无法治愈的成人癌症，是原发于骨髓的异常白血病B淋巴细胞（一种白细胞）蓄积于外周血、骨髓和淋巴组织的一种成熟B细胞恶性肿瘤[2],[3],[4]。CLL是白血病最常见的类型之一，约占白血病新发病例的四分之一[5]。欧洲地区的CLL发病率预估为每年4.92例/10万人[6],[7]。

关于百悦泽®

百悦泽®（泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白靶向、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学特征，百悦泽®已被证明能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

百悦泽®已经开展了广泛的全球临床开发项目，目前已在全球超过25个国家和地区开展了35项试验，总入组受试者超过4,700人。迄今为止，百悦泽®已在包括美国、中国、欧盟和英国、加拿大、澳大利亚、韩国、瑞士和其他国际市场在内的58个市场获批。

关于百济神州肿瘤学

百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类首创的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有效且可负担的药物。公司全球临床研发和医学事务团队已有超过3,500人且仍在不断壮大。目前正在全球范围支持100多项临床研究的开展，已招募受试者超过20,000人。公司广泛的研发管线主要由内部团队牵头，支持超过45个国家和地区的临床试验。公司深耕于血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗的开发，同时专注于单药疗法和联合疗法的探索。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK 抑制剂，已在美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、韩国、瑞士及其他国际市场获批上市）、百泽安®（可有效避免Fc-γ受体结合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市）及百汇泽®（PARP抑制剂，已在中国获批上市）。

同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在负责对多款由安进、百时美施贵宝、EUSA Pharma、百奥泰授权的肿瘤药物的商业化。公司也通过与包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。

2021年1月，百济神州和诺华宣布达成合作，授予诺华在北美、欧洲和日本共同开发、生产和商业化百济神州的抗PD-1抗体药物百泽安®（替雷利珠单抗）的权利。基于这一卓有成效的合作，百济神州和诺华于2021年12月宣布了关于正在3期开发的TIGIT抑制剂欧司珀利单抗达成选择权、合作和许可协议。诺华和百济神州还签订了一项战略商业协议，根据该协议，百济神州将在中国指定区域推广5款已获批的诺华抗肿瘤药物。

关于百济神州

百济神州是一家全球性生物科技公司，专注于为全球患者开发和商业化创新、可负担的抗肿瘤药物，改善患者的治疗效果、提高药物可及性。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线。我们致力于为全球更多患者全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过9,000人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。欲了解更多信息，请访问。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括有关百悦泽®为CLL患者提供临床获益的潜力、百悦泽®在欧盟和其他市场的未来开发、药政申报和批准、商业化和市场准入、百悦泽®潜在的商业机会、以及百济神州在"百济神州肿瘤学"和"关于百济神州"标题下提及的计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发、商业化及实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球疫情对百济神州的临床开发、监管、商业化运营、生产以及其他业务带来的影响；以及百济神州在最近季度报告的10-Q表格中"风险因素"章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。

*亿珂®是Pharmacyclics LLC和Janssen Biotech, Inc.的注册商标。

参考文献

[1] BRUKINSA® (zanubrutinib). Summary of product characteristics; 2022.
[2] National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results Program. Cancer Stat Facts: Leukemia —Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL). Accessed October 4,2021.  
[3] Aster JC, Freedman A. Non-Hodgkin lymphomas and chronic lymphocytic leukemias. In: Aster JC, Bunn HF (eds.). Pathophysiology of Blood Disorders. 2nd ed. McGraw-Hill Education; 2017:chap
[4] American Cancer Society. What is chronic lymphocytic leukemia? Updated May 10, 2018. Accessed December 6, 2020. 
[5] Yao Y, Lin X, Li F, Jin J, Wang H. The global burden and attributable risk factors of chronic lymphocytic leukemia in 204 countries and territories from 1990 to 2019: analysis based on the global burden of disease study 2019. Biomed Eng Online. 2022 Jan 11;21(1):4. doi: 10.1186/s12938-021-00973-6. PMID: 35016695; PMCID: PMC8753864.
[6] Miranda-Filho, A., et al., Epidemiological patterns of leukaemia in 184 countries: a population-based study. The Lancet Haematology, 2018. 5(1): p. e14-e24.
[7] Sant, M., et al., Incidence of hematologic malignancies in Europe by morphologic subtype: results of the HAEMACARE project. Blood, 2010. 116(19): p. 3724-34.